Hématologie

Nos médicaments remplacent le facteur de coagulation manquant chez les patients atteints de troubles hémorragiques pour contrôler ou prévenir efficacement les saignements.

Données hématologiques

Chez les personnes atteintes de maladies hémorragiques, le processus de coagulation du sang ne fonctionne pas correctement. Par conséquent, elles peuvent saigner plus longtemps que la normale et avoir des saignements dans les articulations, les muscles ou d'autres parties du corps.

Dans l'hémophilie A, l'hémophilie B et la maladie de Willebrand (VWD), les protéines spécifiques nécessaires au processus de coagulation du sang sont manquantes ou ne fonctionnent pas comme elles le devraient.

Les signes cliniques de l’hémophilie sont notamment de grosses ecchymoses, des saignements dans les muscles et les articulations, des saignements soudains à l'intérieur du corps sans raison apparente ou des saignements prolongés après une coupure ou une blessure.

Qu'est-ce que l'hémophilie A?

Les personnes atteintes d'hémophilie A n'ont pas assez de facteur VIII de coagulation (FVIII). L'hémophilie A est un trouble hémorragique rare, qui touche environ un nouveau-né de sexe masculin sur 5 000 et une personne sur 10 000 dans la population générale. Elle est le plus souvent héréditaire (hémophilie A congénitale) mais elle peut aussi se développer sans être héréditaire (hémophilie A de novo – 1er cas dans la famille). Il existe également des formes dues à un trouble du système immunitaire, à l’âge adulte (hémophilie A acquise).

L'hémophilie A est diagnostiquée en prélevant un échantillon sanguin et en dosant le FVIII. L’hémophilie A est classée en fonction de son niveau de gravité: elle peut être mineure, modérée ou sévère, selon la quantité de FVIII fabriquée par la personne. Les personnes atteintes d'hémophilie A sévère ont moins de 1 % de la quantité normale de FVIII.

Qu'est-ce que l'hémophilie B?

L'hémophilie B est due à un déficit en facteur de coagulation IX (FIX) et est diagnostiquée en dosant le FIX dans un échantillon de sang. Les signes et les conséquences de l'hémophilie B sont très semblables à ceux de l'hémophilie A.

Qu'est-ce que la maladie de von Willebrand?

La maladie de von Willebrand (VWD) est une maladie hémorragique héréditaire due à un défaut génétique d’une protéine appelée facteur von Willebrand (VWF). En cas de blessure, le facteur von Willebrand aide les cellules du sang appelées plaquettes à former un caillot dans le vaisseau blessé pour arrêter le saignement. Les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand ont un FVW présentant un déficit en quantité (ils ne produisent pas assez de VWF) ou en qualité (le VWF ne fonctionne pas normalement). Il leur faut plus de temps pour que le sang coagule et que le saignement s’arrête.

La maladie de von Willebrand est le trouble hémorragique le plus courant et est généralement moins grave que les autres troubles hémorragiques. On estime qu’environ 1 % de la population mondiale souffre de cette maladie, mais comme de nombreuses personnes présentent des symptômes mineurs, seul un petit nombre d'entre elles savent qu'elles en sont atteintes. Pour la plupart des personnes atteintes de maladie de von Willebrand, ce trouble ne perturbe que peu ou pas du tout leur vie, sauf lorsqu'elles saignent abondamment (par ex., lors d'une chirurgie ou d'une intervention dentaire, à cause d'une blessure grave, pendant l'accouchement ou à cause de règles abondantes). Cependant, toutes les formes de cette maladie peuvent entraîner des troubles hémorragiques.

Il existe trois principaux types de maladie de von Willebrand, selon l’anomalie de la protéine VWF. Les saignements peuvent être différents pour chaque type. Il est important d’identifier de quel type de maladie de Willebrand une personne est atteinte afin de définir un traitement approprié.

Si vous pensez être atteint de la maladie de von Willebrand, rendez-vous sur le site www.VWDtest.com et remplissez un questionnaire anonyme, simple et en ligne sur vos types des saignements.

Traitement en hématologie

Le remplacement du facteur manquant est la norme pour les soins aux personnes atteintes d’hémophilie :

Pour prévenir les épisodes de saignement, le facteur manquant est perfusé quelques fois par semaine. Parfois, le traitement sur demande est utilisé pour arrêter les saignements lorsqu’ils surviennent;